Наприкінці травня батьки маленького одесита Дмитра Свічинського зібрали 2 мільйони доларів на ін’єкцію, яка зможе вилікувати його від спінальної м’язової атрофії (СМА). Навесні цього року півторарічна Єва Короленко, у якої діагностували СМА, виграла в лотерею безкоштовний укол найдорожчим у світі препаратом Zolgensma. Що таке СМА, чому ліки такі дороговартісні і чи етично вигравати життя у лотерею?
Що таке СМА?
Спінальна м’язова атрофія (СМА) — це спадкова хвороба, що призводить до прогресуючої м’язової атрофії та слабкості. Прояви можуть бути різними — від малосимптомних форм у пацієнтів дорослого віку до вкрай важких захворювань у новонароджених.
Виокремлюють три основні типи цієї хвороби: І — найтяжчий, ІІ — проміжний, ІІІ — найлегший.
З першим типом хвороби діти без лікування часто не доживають навіть до двох років. Також окремо класифікують тип 0 (хвороба плоду) та IV — хвороба дорослих людей.
Частота СМА — приблизно 1 із 10000 живонароджених дітей. Люди з цим діагнозом мають труднощі з виконанням основних функцій життя, таких як дихання та ковтання. Однак СМА не впливає на здатність мислити, вчитися та будувати стосунки з іншими.
До недавнього часу вважалося, що СМА — невиліковна, але за останні роки у світі з’явилося три препарати, які можуть зупинити хворобу.
- Перший — Spinraza. Її зареєструвала компанія Biogen (США). Спінразу вводять за допомогою ін’єкції безпосередньо в спинномозкову рідину через поперек. Пацієнти отримують чотири «навантажувальні дози» протягом перших 2 місяців лікування. Після цього мають бути «підтримуючі» дози кожні 4 місяці протягом усього життя.
- Ще один — Zolgensma. Це перший препарат генної терапії для лікування СМА, який у 2019 році представила швейцарська фармкомпанія Novartis. Він підходить для пацієнтів з усіма формами та типами СМА, яким на момент дозування не виповнилося 2 роки. Препарат вводиться внутрішньовенно, процес займає близько години. Це одноразове лікування.
Zolgensma — найдорожчий у світі препарат. Виробники обгрунтовують ціну також тим, що, наприклад, за лікування Spinraza протягом 10 років потрібно заплатити понад 4 мільйони доларів, тобто сумарно лікування Zolgensma дешевше. - Evrysdі — цей препарат винайшла швейцарська фармацептична компанія Roche. Він схвалений для лікування СМА у дорослих та дітей від 2 місяців і старше. Evrysdi — це щоденний пероральний препарат, який потрібно приймати все життя.
Ряд країн у світі забезпечують пацієнтів зі СМА безкоштовними ліками, однак не Україна, хоча пацієнтів з найважчими першим та другим типом в країні близько 230. В Україні також відсутній протокол лікування дітей зі СМА.
Прикрий факт: у 2021 році МОЗ виділив близько 1,3 мільярда гривень на закупівлю ліків за договорами керованого доступу. Договори передбачають конфіденційність ціни під час закупівлі дороговартісних ліків від орфанних захворювань у компаній, які їх виробляють. Ці договори мають дозволити державі отримувати такі ліки зі знижкою. Однак законопроект, який це регламентує, прийняли лише у першому читанні на початку червня.
«…Наведу простий приклад. Спінальна м’язова атрофія — діагноз, який встановлено 267 людям в Україні, здебільшого дітям. Якщо вони не будуть отримувати відповідний курс лікування, який коштує 12,3 млн грн на рік, вони просто не виживуть. Я вважаю прямим завданням держави забезпечити пацієнтів цими дороговартісними ліками. Такий механізм ми знайшли — це договори керованого доступу», — зазначив у січні тодішній очільник МОЗ Максим Степанов.
Серед українських організацій найдовше проблемою лікування СМА опікується фонд «Діти зі СМА», створений у 2004 році у Харкові. Його засновники — Віталій та Світлана Матюшенки, батьки дівчинки зі СМА. Нині з проблемою також працює рух «Діти, ми встигнемо». Що це за рух і з чого він почався, розповідаємо далі.
Кампанія #Дімамивстигнемо
Історія Дмитра Свічинського з Одеси набула надзвичайного розголосу.
Спочатку про допомогу на своїй особистій сторінці у Facebook попросив батько двомісячного Дмитра Віталій Свічинський, а 26 лютого у мережі з’явилася окрема сторінка кампанії. Перший допис з історією маленького Діми зібрав майже три тисячі репостів. За добу на лікування вдалося зібрати понад 1 мільйон гривень. Потрібно ж було 2,3 мільйона доларів.
Батьки хлопчика сформували команду волонтерів. Хтось займався соціальними мережами, хтось переговорами з бізнесом чи роботою з міжнародними фондами. Для збору коштів команда влаштовувала благодійні ярмарки, дискусії, літературні вечори, екскурсії, аукціони, пекла печиво і надсилала відомим людям чи компаніям. Щодня по всій Україні відбувалися благодійні заходи.
Траплялися дні, коли окремі благодійники подвоювали зібрану за добу суму. Наприклад, підприємиця Анна Ярмолаєва запропонувала таку ідею і за один день замість 3,2 мільйонів гривень кампанія отримала на рахунок 6,4 мільйони.
Піарниця Анна Зелінська започаткувала «Аукціон побачень», де кожен міг купити зустріч із зіркою, політиком, фахівцем з економіки чи PR. Мінімальна ставка склала 2000 гривень, а мінімальний крок підвищення 200 гривень. Так «розіграли» 46 лотів. До аукціону побачень долучилися відомі українці: Ірена Карпа, Ірма Вітовська, Майкл Щур, команда фільму «Мої думки тихі», Святослав Вакарчук, Андрій Куликов, Андрій Хливнюк та інші.
На самому початку кампанії були надії, що допоможе великий бізнес, однак цього не сталося — більшість суми дали окремі громадяни.
За 20 днів до кінця запланованого часу збору команда придумала проект «Вартові часу».
«Ми підрахували, що 1 день коштує 960 тисяч гривень.. Написали понад 300 підприємствам і їхнім керівникам, стукалися в усі двері, пропонуючи купити для Діми годину чи день», — розповідає учасник кампанії «Діма, ми встигнемо», директор діджитал-агентства MAS Agency Олексій Захарченко.
Зрештою фінальна сума на лікування виявилася меншою завдяки знижці від американської клініки, а останні 30% доклав анонімний благодійник.
Після закриття збору коштів для власного сина Віталій Свічинський оголосив про створення руху «Діти, ми встигнемо»:
«Кампанію трансформували в рух «Діти ми встигнемо», який буде до останнього воювати за те, щоб в Україні розпочалося лікування дітей зі СМА і це було системне рішення, щоб родини не проходили такий важкий шлях, який пройшли ми під час зборів коштів», — каже батько Дмитрика Віталій Свічинський.
Життя це лотерея?
Швейцарська компанія Novartis у 2020-му році вперше вирішила провести лотерею серед хворих дітей. Пацієнти, які живуть у країнах, де держава не забезпечує безкоштовним лікуванням CМА, отримали 100 доз Zolgensma.
Чи етично розігрувати дитячі життя — думки розділилися. З одного боку, шанс отримують ті, хто ніколи не зміг би зібрати цю космічну суму самостійно. З другого, саме поняття «лотерея» у питанні дитячого здоров’я звучить дико. Каспер Ручинскі, співзасновник британської організації TreatSMA і член правління SMA Europe, каже, що лотерея — це по суті неприйнятно з клінічної точки зору, а навколо самого препарату занадто багато ажіотажу.
У SMA Europe назвали лотерею контраверсійною. Так, кожне життя немовляти — це подарунок, але є ряд «але»:
«Ми вважаємо неприйнятним те, що рішення про лікування будуть приймати не лікуючі клініцисти, а фармацевтична компанія, тоді як належну клінічну оцінку та аналіз буде замінено сліпим розіграшем», — йдеться у заяві організації.
Український фонд «Діти зі СМА» також засудив ідею лотереї:
«...Бажання батьків зробити все можливе для лікування своєї дитини знаходиться в опозиції до тих умов, на яких така допомога може бути надана компанією Avexis. Слід дуже чітко розуміти маніпулятивний характер пропозиції для нібито доступного лікування, в порівнянні з тим розчаруванням, яке прийде, коли дитина не «виграє», а пізніше взагалі набуде за віком неприйнятний критерій для отримання такого лікування», — зазначено у заяві фонду.
Тим не менш, «фонд буде робити всі розумні кроки для того, щоб скористатися пропозицією, проте в той же час буде по можливості утримуватись від створення ажіотажу навколо цієї інформації, яка є дуже чутливою, особливо для сімей з пацієнтами першого типу».
Команда #ДітиМиВстигнемо також оприлюднювала власно позицію щодо лотереї: «Ми відстоюємо позицію, за якою держава має закупити ліки для хворих дітей зі СМА. Механізм лотереї на препарат Zolgensma не є досконалим інструментом, але це шанс отримати ліки безкоштовно, яким варто користатися».
За їхніми даними, на сьогодні 9 дітей з України виграли лотерею на безкоштовний укол Zolgensma, але точний перелік є лише у компанії Novartis.
У квітні такий укол виграла Єва Короленко. Батьки дівчинки, які встигли протягом року зібрати 1 мільйон доларів на купівлю препарату, хочуть після реабілітації доньки передати решту коштів на порятунок інших дітей з діагнозом СМА.
1 червня про закритий збір оголосила ще одна українська родина — укол виграв півторарічний Арсен Борис з Тернопільщини. Батьки змогли зібрати для нього 35 мільйонів гривень.
У 2021 компанія Novartis знову проводить лотерею і звітує — від часу винайдення препарату 170 дітей із 700 отримали дозу безкоштовно.
Дискусії щодо етичності лотереї тривають досі, але ще гучніше лунає інше відкрите питання — як забезпечити лікуванням кожну дитину зі СМА, і чи може співпраця держави, бізнесу та благодійників допомогти знайти рішення?
